index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Transcriptomics CRISPR/Cas9 Transfection/methods Cells MiRNA Dosage Mice Genome editing Humans HEK293 Cells Polymorphism Muscular Dystrophy Duchenne Muscular Dystrophy Transduction Disease Models Calpainopathy Animal Human pluripotent stem cells Myotonic dystrophy type 1 Myotubular myopathy Aging Male Spinal cord Cholesterol Age-related macular degeneration Genetic Therapy Reporter Genetic Muscle disease Inbred mdx Genome Dependovirus/genetics CRISPR-Cas9 Cardiomyopathy Liver Pluripotent stem cells Cell Survival RNA biology Genetic Loci Adult Axon guidance Animals Mutation Immunology Viral Genetic Vectors Pathological modeling DLK1-DIO3 Cellules souches embryonnaires humaines Receptors Child Animal models Canine Astrocyte Genes Antigens Progeria Phenotype Female Cell therapy Cell Proliferation Cellules souches induites à la pluripotence Muscle Myopathy Preschool Adeno-associated virus Gene therapy Lentiviral vector Virus Integration Cell Culture Techniques AAV Muscular dystrophy Mitochondria Calcium signaling Genetic Therapy/methods Alternative splicing Cell Differentiation Protein Tyrosine Phosphatases Baculoviridae/genetics Knockout Dystrophin Lentivirus/genetics Amphipathic peptide Human Myotonic dystrophy Inbred C57BL Neurons Antibodies Metabolism Cell Line Induced pluripotent stem cells Myopathies Gene Transfer Techniques Duchenne muscular dystrophy Activin Receptors Dependovirus/genetics/immunology Thérapie cellulaire Base Sequence Gene Expression Regulation Astrocytes

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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